ഉള്ളടക്കം
ആമുഖം
2012-ൽ ജെന്നിഫർ ഡൗഡ്നയും ഇമ്മാനുവേൽ ഷാർപെന്റിയെയും ചേർന്ന് അവതരിപ്പിച്ച CRISPR ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് സാങ്കേതികവിദ്യ, ഒരു ദശകത്തിനുള്ളിൽ ലാബിൽ നിന്ന് ആശുപത്രി കിടക്കകളിലേക്ക് എത്തിക്കഴിഞ്ഞു. ജനിതക രോഗങ്ങൾ “എഡിറ്റ്” ചെയ്ത് ഭേദമാക്കാമെന്ന ആശയം ഇന്ന് യാഥാർത്ഥ്യമായി മാറിയിരിക്കുന്നു. 2026-ൽ ഈ സാങ്കേതികവിദ്യ എവിടെ എത്തിനിൽക്കുന്നു എന്ന് പരിശോധിക്കാം.
കാസ്‌ഗെവി: ആദ്യത്തെ അംഗീകൃത CRISPR മരുന്ന്
2023 അവസാനത്തിൽ FDA അംഗീകാരം നേടിയ കാസ്‌ഗെവി (Casgevy) ആണ് ലോകത്തിലെ ആദ്യത്തെ അംഗീകൃത CRISPR അധിഷ്ഠിത ചികിത്സ. സിക്കിൾ സെൽ രോഗത്തിനും ബീറ്റ-തലസീമിയയ്ക്കും വേണ്ടിയുള്ള ഈ ചികിത്സ, 2026 വസന്തകാലമായപ്പോഴേക്കും അമേരിക്ക, കാനഡ, യുകെ, യൂറോപ്യൻ യൂണിയൻ, സ്വിറ്റ്സർലൻഡ്, ബഹ്‌റൈൻ, കുവൈറ്റ്, സൗദി അറേബ്യ, യുഎഇ എന്നിവിടങ്ങളിൽ അംഗീകാരം നേടിയിട്ടുണ്ട്.
ഫലങ്ങൾ ശ്രദ്ധേയമാണ് — സിക്കിൾ സെൽ രോഗമുള്ള 17 രോഗികളിൽ 16 പേരും വേദനാജനകമായ “വാസോ-ഒക്ലൂസിവ് ക്രൈസിസ്” എപ്പിസോഡുകളിൽ നിന്ന് പൂർണ്ണമായും മുക്തരായി. ബീറ്റ-തലസീമിയയുള്ള 27-ൽ 25 രോഗികളും ഇനി രക്തം കയറ്റേണ്ട ആവശ്യമില്ലാത്ത അവസ്ഥയിലെത്തി. 2025-ൽ മാത്രം 64 രോഗികൾക്ക് ഈ ചികിത്സ നൽകിയിട്ടുണ്ട്, ഇതിൽ പകുതിയോളം അവസാന പാദത്തിലാണ് നടന്നത് — ചികിത്സാ ലഭ്യത അതിവേഗം വർധിക്കുന്നു എന്നതിന്റെ സൂചനയാണിത്. എന്നാൽ ഈ ചികിത്സയുടെ വില 22 ലക്ഷം ഡോളർ (ഏകദേശം 18 കോടിയിലധികം രൂപ) ആണ് എന്നത്, സാധാരണക്കാർക്ക് ഇത് എത്രത്തോളം പ്രാപ്യമാകും എന്ന ഗൗരവമായ ചോദ്യം ഉയർത്തുന്നു.
പ്രൈം എഡിറ്റിംഗ്: അടുത്ത തലമുറ സാങ്കേതികവിദ്യ
സാധാരണ CRISPR-Cas9 സാങ്കേതികവിദ്യ ജീനിന്റെ ഇരട്ട ചരടുകളും മുറിച്ചാണ് പ്രവർത്തിക്കുന്നതെങ്കിൽ, കൂടുതൽ കൃത്യതയുള്ള “പ്രൈം എഡിറ്റിംഗ്” സാങ്കേതികവിദ്യ ഡിഎൻഎ മുറിക്കാതെതന്നെ കൃത്യമായ മാറ്റങ്ങൾ വരുത്താൻ കഴിയുന്നതാണ്. 2026-ൽ പ്രൈം മെഡിസിൻ (Prime Medicine) എന്ന കമ്പനിയുടെ PM359 എന്ന ചികിത്സ ക്രോണിക് ഗ്രാനുലോമാറ്റസ് ഡിസീസ് (CGD) എന്ന അപൂർവ പ്രതിരോധശേഷി രോഗത്തിന് ആദ്യമായി ഒരു രോഗിയിൽ പരീക്ഷിച്ചു. ഫലം ശ്രദ്ധേയമായിരുന്നു — 15-ാം ദിവസം ആകുമ്പോഴേക്കും 58 ശതമാനം ന്യൂട്രോഫിൽ കോശങ്ങളിലും, 30-ാം ദിവസം 66 ശതമാനത്തിലും NADPH ഓക്സിഡേസ് പ്രവർത്തനം പൂർണ്ണമായി പുനഃസ്ഥാപിക്കപ്പെട്ടു. ചികിത്സയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട ഗുരുതരമായ പാർശ്വഫലങ്ങളൊന്നും റിപ്പോർട്ട് ചെയ്തിട്ടില്ല എന്നത് ഈ സാങ്കേതികവിദ്യയുടെ സുരക്ഷിതത്വത്തെക്കുറിച്ചുള്ള പ്രതീക്ഷ വർധിപ്പിക്കുന്നു.
വിപുലമായ ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണ ഭൂപ്രകൃതി
CRISPR ചികിത്സകൾ ഇന്ന് സിക്കിൾ സെൽ രോഗത്തിനും തലസീമിയയ്ക്കും അപ്പുറം വ്യാപിച്ചുകൊണ്ടിരിക്കുകയാണ്. ഹൃദ്രോഗം, സ്വയം പ്രതിരോധ രോഗങ്ങൾ, ക്യാൻസർ, അപൂർവ ജനിതക രോഗങ്ങൾ, പ്രമേഹം, അണുബാധകൾ എന്നിങ്ങനെ എട്ട് പ്രധാന രോഗ വിഭാഗങ്ങളിലായി നിരവധി ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ നടക്കുന്നുണ്ട്. ഉദാഹരണത്തിന്, ഹെറിഡിറ്ററി ATTR അമിലോയ്‌ഡോസിസ് എന്ന രോഗത്തിനെതിരായ പരീക്ഷണത്തിൽ ഫേസ് 1-ൽ 27 പേരും, ഫേസ് 3-ൽ 450-ലധികം പേർക്ക് മരുന്ന് നൽകിക്കഴിഞ്ഞു — ലക്ഷ്യം 1,000-ലധികം രോഗികളാണ്. പാരമ്പര്യ ആൻജിയോഎഡീമ (HAE) പരീക്ഷണത്തിൽ 32 പേരും ഉൾപ്പെട്ടിട്ടുണ്ട്.
എന്തുകൊണ്ട് ഇത് പ്രധാനമാണ്
CRISPR സാങ്കേതികവിദ്യ ജനിതക രോഗങ്ങളെ “മാനേജ്” ചെയ്യുന്നതിൽ നിന്ന് “ചികിത്സിക്കുന്നതിലേക്ക്” വൈദ്യശാസ്ത്രത്തെ മാറ്റുകയാണ്. എന്നാൽ ഈ വിപ്ലവത്തിന്റെ ഏറ്റവും വലിയ വെല്ലുവിളി ശാസ്ത്രീയമല്ല, സാമ്പത്തികമാണ്. ഒറ്റ ചികിത്സയ്ക്ക് ദശലക്ഷക്കണക്കിന് ഡോളർ ചെലവാകുന്ന ഈ സാങ്കേതികവിദ്യ, വികസ്വര രാജ്യങ്ങളിലെ ദശലക്ഷക്കണക്കിന് രോഗികൾക്ക് ഇനിയും അപ്രാപ്യമായി തുടരുന്നു. ഇന്ത്യ ഉൾപ്പെടെയുള്ള രാജ്യങ്ങളിൽ സിക്കിൾ സെൽ രോഗം വ്യാപകമായ സാഹചര്യത്തിൽ, ചെലവ് കുറഞ്ഞ ബദൽ ഉൽപ്പാദന രീതികൾക്കായുള്ള ഗവേഷണവും പ്രധാനമാണ്.
മുന്നോട്ടുള്ള വഴി
CRISPR-ന്റെ കണ്ടുപിടിത്തക്കാരായ ജെന്നിഫർ ഡൗഡ്നയും ഇമ്മാനുവേൽ ഷാർപെന്റിയെയും 2020-ൽ നൊബേൽ സമ്മാനം നേടിയിരുന്നു. ഇപ്പോൾ പ്രൈം എഡിറ്റിംഗിന്റെയും ബേസ് എഡിറ്റിംഗിന്റെയും ഉപജ്ഞാതാവായ ഡേവിഡ് ലിയുവിനെപ്പോലുള്ള ശാസ്ത്രജ്ഞർ ഈ സാങ്കേതികവിദ്യയെ കൂടുതൽ കൃത്യതയുള്ളതും സുരക്ഷിതവുമാക്കി മാറ്റുന്ന ജോലിയിലാണ്. അടുത്ത ദശകത്തിൽ ക്യാൻസർ, ഹൃദ്രോഗം, അപൂർവ ജനിതക രോഗങ്ങൾ എന്നിവയ്‌ക്കെല്ലാം ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് അധിഷ്ഠിത ചികിത്സകൾ സാധാരണമാകുമെന്നാണ് ശാസ്ത്രലോകത്തിന്റെ പ്രതീക്ഷ — വില ഇറക്കാൻ കഴിഞ്ഞാൽ, ദശലക്ഷക്കണക്കിന് ജീവിതങ്ങളെ ഇത് മാറ്റിമറിക്കും.